神州细胞血友病新药3期结果公布，用于儿童患者预防治疗！
近日，神州细胞发布新闻稿称，其重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安佳因）在儿童预防治疗中的3期研究结果，将在近日召开的第30届国际血栓与止血学会年会（ISTH 2022）上以海报形式公布。据神州细胞新闻稿介绍，这也是目前已知规模较大的血友病A患儿预防治疗3期研究。
血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。
2021年7月，神州细胞的注射用重组人凝血因子Ⅷ（SCT800）在中国获批上市，用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏症）患者出血的控制和预防。公开资料显示，这也是一个获批的中国本土重组凝血因子Ⅷ产品。
此次神州细胞的重组人凝血因子Ⅷ即将在大会上展示的是一项3期预防治疗研究，旨在评估该产品（25-50 IU/kg，隔日一次或每周三次）在血友病A患儿预防治疗中的有效性及安全性。试验共纳入68例重型血友病A儿童，其中0~5岁幼儿组和6~11岁学龄组各34例，他们均接受了为期24周的预防治疗，平均暴露日为78.9天。研究主要终点为年化出血率（ABR）。
结果显示，全分析集中位ABR仅2.21次，0出血患者达39.7%。进一步分析发现，患者年化关节出血率（AJBR）中位值为0，也就是说至少一半以上患儿可实现关节0出血；患者年化自发出血率（AsBR）中位值同样为0，而年化创伤出血率（AtBR）中位值为1.04。根据年龄进行分层分析，0-5岁幼儿组ABR中位值为2.21，而6-11岁学龄组ABR中位值为2.17，这款重组人凝血因子Ⅷ在两组患者中展现出一致的疗效。
预防治疗是世界血友病联盟（WFH）推荐的标准治疗，对于儿童患者，严格的治疗目标能够有效保护关节功能，避免关节损伤。希望神州细胞的重组人凝血因子Ⅷ在儿童血友病A预防治疗中取得更多积极成果，早日为这类患者提供新的治疗选择。
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